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重大突破！心臟組織精準(zhǔn)靶向，堯景基因破局小核酸肝外遞送

2025-03-03

近年來(lái)，小核酸治療技術(shù)異軍突起，潛力無(wú)限，成為全球生物醫(yī)藥的焦點(diǎn)。小核酸制藥界通過(guò)化學(xué)修飾迅速解決了降解和免疫原性問(wèn)題，但是肝外遞送依然是小核酸藥物拓展應(yīng)用的最大障礙！

在“第四屆?熱景生物生命科學(xué)青年博士論壇”上，北京堯景基因技術(shù)有限公司李剛博士首次公開(kāi)了堯景基因小核酸藥物肝外靶向遞送技術(shù)的進(jìn)展。堯景基因致力于提供一流遞送解決方案，研發(fā)突破性肝外靶向遞送技術(shù)平臺(tái)，已經(jīng)實(shí)現(xiàn)心臟、肌肉以及脂肪細(xì)胞等多個(gè)部位的遞送。李剛博士重點(diǎn)介紹了公司STT- Cardio?心臟靶向小核酸藥物遞送平臺(tái)的相關(guān)研究進(jìn)展。

堯景基因基于多模態(tài)數(shù)據(jù)的深層挖掘，篩選出全球首個(gè)心肌細(xì)胞膜表面特異性高表達(dá)且可迅速內(nèi)化的受體X。基于該受體開(kāi)發(fā)的AOC藥物，可將包括siRNA以及ASO在內(nèi)的多種藥物遞送至心臟組織。其中，siRNA偶聯(lián)藥物小鼠實(shí)驗(yàn)?zāi)軌蜻_(dá)到>95%的心臟敲低效果（1-3 mg/kg），持續(xù)時(shí)間超過(guò)60天，與肝靶向標(biāo)桿L96持平，遠(yuǎn)超于同類(lèi)技術(shù)。該技術(shù)平臺(tái)獨(dú)有的核心技術(shù)已經(jīng)用于企業(yè)自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的申報(bào)。STT- Cardio?平臺(tái)具有高效、長(zhǎng)效、精準(zhǔn)、低毒的優(yōu)勢(shì)，有望為心臟靶點(diǎn)疾病提供更廣泛的治療策略，具有巨大的市場(chǎng)應(yīng)用潛力。

至此，STT- Cardio?心臟靶向遞送系統(tǒng)平臺(tái)的建設(shè)和舜景醫(yī)藥處于臨床研究中的全球首款心梗急救抗體藥SGC001、智源生物的AD抗體藥物組成了熱景生物圍繞心腦血管治療戰(zhàn)略的第一波成果。

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